神經系統疾病及熱門研究靶點

阿爾茨海默病/Alzheimer's Disease (AD)

阿爾茨海默病是一種慢性、進展性的神經退行性疾病，主要表現為記憶力減退、認知功能障礙以及行為和心理癥狀。它是癡呆癥最常見的類型，被認為是由于大腦中淀粉樣蛋白斑塊的異常堆積，造成神經元大量死亡，以及Tau蛋白異常磷酸化等原因引起。目前，AD的藥物研究靶點主要集中在Aβ、Tau蛋白、BACE1等，同時也在探索其他潛在靶點，如α-突觸核蛋白、RAGE抑制劑等。

帕金森病/Parkinson's Disease (PD)

帕金森病是一種主要影響運動功能的神經退行性疾病，其特征性癥狀包括靜止性震顫、肌肉僵硬、運動遲緩以及平衡障礙。帕金森病的發病機制復雜，涉及多種因素，包括多巴胺神經元的喪失、蛋白質錯誤折疊和聚集、線粒體功能障礙、神經炎癥、氧化應激等。目前，帕金森病的藥物研究靶點主要集中在α-突觸核蛋白聚集、LRRK2基因突變、PAAN/MIF核酸酶活性、線粒體功能失常、自噬機制以及基于單細胞測序技術發現的特定多巴胺能神經元亞群等方面。

肌萎縮側索硬化癥/Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

肌萎縮側索硬化癥，又稱為漸凍癥，是一種致命的神經退行性疾病，主要表現為大腦和脊髓中的運動神經元逐漸喪失，導致肌肉逐漸無力并萎縮，最終影響運動、交流、吞咽和呼吸功能，最終致死。目前，其研究靶點主要集中在SOD1、C9ORF72、TDP-43、FUS、OPTN、TBK1和RIPK1等基因和蛋白，以及探索利用反義寡核苷酸（ASOs）、干細胞與基因工程相結合的新療法。

多發性硬化癥/Multiple Sclerosis (MS)

多發性硬化癥是一種慢性中樞神經系統（CNS）炎癥性疾病，導致脫髓鞘和神經變性。MS的臨床表現多樣，包括運動障礙、感覺異常、視覺障礙、精神癥狀及認知障礙等。多發性硬化癥的藥物研究靶點主要集中在B細胞和T細胞、鞘氨醇-1-磷酸鹽受體（S1PR）、Nrf2通路、鉀離子通道、α2-腎上腺素能受體、Syk激酶、S1P1受體、CD20陽性B細胞、免疫抑制藥物、線粒體保護劑、離子通道以及谷氨酸介導的興奮性毒性等，這些靶點涉及免疫調節、神經保護和細胞損傷等多個方面。

亨廷頓病/Huntington's Disease (HD)

亨廷頓病（Huntington's Disease, HD）是一種罕見的常染色體顯性遺傳性神經系統變性疾病，典型表現包括逐漸進展的舞蹈樣動作、認知障礙和精神行為異常。亨廷頓病的發病機制主要與亨廷頓基因（HTT）上的CAG三核苷酸異常重復有關，這種異常重復導致多聚谷氨酰胺鏈的產生，進而編碼出異常的亨廷頓蛋白（mHTT），該蛋白在中樞神經系統累積，導致神經元損傷和死亡。亨廷頓病的藥物研究主要集中在降低突變亨廷頓蛋白（mHTT）的表達和水平、激活細胞自噬途徑促進mHTT降解、以及對癥治療改善運動和精神癥狀等方面。

神經科學研究推薦產品

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神經細胞培養常用細胞因子