TTR蛋白用于ATTR-CM和ATTR-PN罕見病治療
日期：2023-09-04 16:01:04
甲狀腺素轉運TTR蛋白是一種體內合成的蛋白質，它在人體中起著多種功能。在ATTR-CM（Transthyretin相關心臟淀粉樣變）和ATTR-PN（Transthyretin相關外周神經病變）這兩種罕見病中，TTR蛋白發揮了重要的作用。
ATTR-CM是一種遺傳性疾病，常由TTR基因中的突變引起。這些突變導致TTR蛋白的異常聚集，并在心臟組織中形成淀粉樣物質沉積物。隨著時間的推移，這些沉積物會對心臟功能產生負面影響，導致心臟肌肉逐漸受損。因此，TTR蛋白在ATTR-CM的發病機制中起到了關鍵作用。
ATTR-PN是一種外周神經病變，也與TTR蛋白的異常變異有關。類似于ATTR-CM，TTR蛋白在ATTR-PN中也會出現異常聚集并形成淀粉樣沉積物。這些沉積物會對外周神經系統產生損害，導致感覺和運動功能的損失。
針對ATTR-CM和ATTR-PN的治療方法主要包括減輕癥狀和延緩疾病進展。其中一種常用的治療方法是使用TTR穩定劑，這些藥物可以抑制異常TTR蛋白聚集和淀粉樣沉積物的形成，從而改善病情。此外，對于某些病例，可能需要進行基因治療或器官移植等手段來治療ATTR-CM和ATTR-PN。
TTR蛋白在ATTR-CM和ATTR-PN罕見病中起著重要的作用，并且相關的治療方法正在不斷研究和發展中，以提高患者的生活質量和預后。
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