高科技讓致病基因“沉默”

日期：2013-04-23 09:19:34

作為生命“藍(lán)圖”，DNA （脫氧核糖核酸）測(cè)序、合成技術(shù)很多人都知道。但說起RNA（核糖核酸）干擾技術(shù)，可能很多人都會(huì)覺得陌生。

RNA干擾技術(shù)，亦稱小核酸干擾技術(shù)，是一種將短鏈RNA導(dǎo)入細(xì)胞引起特異基因mRNA（信使RNA）沉默的技術(shù)。研究顯示，向生物體內(nèi)注入微小RNA片段，會(huì)干擾生物體本身的RNA“信使”功能，導(dǎo)致相應(yīng)蛋白質(zhì)無法合成，從而“關(guān)閉”特定基因。采用RNA干擾技術(shù)直接從源頭上讓致病基因“沉默”，可以更有效地治療某些疾病。可以說，RNA干擾技術(shù)是目前生命科學(xué)領(lǐng)域中最具發(fā)展前景的生物醫(yī)藥技術(shù)和基因功能研究的新技術(shù)，引領(lǐng)著破解生物基因功能奧秘的新潮流。

在蘇州生物納米園（BioBAY），蘇州吉瑪基因股份有限公司就在RNA　干擾技術(shù)這一“方興未艾”的領(lǐng)域做出了新成績(jī)。目前，吉瑪基因擁有具有國際先進(jìn)水平的小干擾核酸合成技術(shù)，已擁有一條從關(guān)鍵原料到原料藥合成的上下游貫通的RNA干擾藥物產(chǎn)業(yè)鏈，產(chǎn)品占國內(nèi)60%以上的市場(chǎng)份額并進(jìn)入國際市場(chǎng)。

讓病毒基因“沉默”

“基因包含著人體的全部遺傳信息，控制著蛋白，控制著生命。若干年后，當(dāng)患者去醫(yī)院就診時(shí)，醫(yī)生可能會(huì)要具有患者全部基因信息的“基因圖譜”，然后因人而異，對(duì)癥下藥給予個(gè)性化的治療。”吉瑪基因董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官張佩琢向記者描繪出基因技術(shù)的未來應(yīng)用前景。

作為蘇州工業(yè)園區(qū)第一位生物醫(yī)藥領(lǐng)域的“千人計(jì)劃”人才，張佩琢博士具有十五年的核酸化學(xué)領(lǐng)域?qū)W術(shù)研究、產(chǎn)品研發(fā)、工業(yè)化生產(chǎn)和銷售經(jīng)驗(yàn)。據(jù)他介紹，RNA干擾技術(shù)具有高效、特異性的靶向作用與沉默機(jī)制，在傳統(tǒng)不治之癥如惡性腫瘤、艾滋病、病毒性肝炎、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)及遺傳性疾病等方面具有廣闊的應(yīng)用前景?！澳壳埃瑖H生物醫(yī)藥及生物試劑巨頭紛紛投入巨資到該研發(fā)領(lǐng)域，小核酸技術(shù)已成為生物制藥及試劑公司的兵家必爭(zhēng)之地。

為了解釋微觀的小核酸技術(shù)，張佩琢打了個(gè)形象的比喻：“如果把病毒基因想象成一條比較長(zhǎng)的彩色拉鏈，那么RNAi的核心點(diǎn)就是針對(duì)這樣的一條基因，給它配上這樣一小段跟它正好互補(bǔ)的拉鏈，這樣的一小段大概也就20多個(gè)節(jié)，如果能找到、設(shè)計(jì)、做出這一小段基因并導(dǎo)入進(jìn)細(xì)胞，它就能跟這條病毒基因扣在一起，并在酶的作用下切斷病毒基因，起到讓基因沉默的作用。因此在治療惡性腫瘤，傳染性、遺傳性、神經(jīng)性疾病等方面，有著巨大的應(yīng)用前景?！?/SPAN>

自主定價(jià)“賺”來大市場(chǎng)

在國際上，與吉瑪基因相類似的RNAi產(chǎn)品價(jià)格很高，往往單價(jià)都能達(dá)到500美金之多。那么憑什么能賣這么高的價(jià)錢呢？張佩琢認(rèn)為，這是因?yàn)?/SPAN>RNAi相關(guān)產(chǎn)品具有較高的技術(shù)門檻，國際上僅有少數(shù)幾家公司能夠提供此類產(chǎn)品。

張佩琢說，搞生物醫(yī)藥科研都需要龐大的研發(fā)預(yù)算作為支撐，因?yàn)橄嚓P(guān)試劑、耗材都是比較昂貴的，每天的日常研究成本都是一個(gè)嚇人的數(shù)字。為了改變這一壟斷現(xiàn)狀，培育更加廣闊的市場(chǎng)，吉瑪基因在成功突破小干擾核酸合成的技術(shù)壁壘之后，通過自主定價(jià)的方式，選擇了一個(gè)比較合理的產(chǎn)品價(jià)格。吉瑪基因在進(jìn)入市場(chǎng)之初，就看到必須利用有明顯價(jià)格優(yōu)勢(shì)的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品打開市場(chǎng)，才能獲得生存發(fā)展空間。于是，吉瑪基因做出了一個(gè)膽大的決定，將自己的產(chǎn)品價(jià)格定位在400人民幣這一區(qū)間。對(duì)此，張佩琢說，公司的產(chǎn)品無論在性能、工藝等方面都達(dá)到了國外同等水平，處于國際先進(jìn)、國內(nèi)領(lǐng)先地位，吉瑪能對(duì)產(chǎn)品進(jìn)行自主定價(jià)。

目前吉瑪基因也嘗到了自主定價(jià)的甜頭。過去幾年間，在國際金融危機(jī)的背景下，吉瑪公司銷售額平均年增長(zhǎng)50%，實(shí)現(xiàn)了連續(xù)穩(wěn)定增長(zhǎng)。

在取得市場(chǎng)的肯定之后，吉瑪基因的發(fā)展可以用“步步深入”來形容。從研發(fā)RNA單體到提供實(shí)驗(yàn)試劑、診斷試劑，再到研發(fā)基因藥物，吉瑪基因走得“穩(wěn)扎穩(wěn)打”。張佩琢說，目前吉瑪基因主要聚焦基礎(chǔ)研究方面的RNA 應(yīng)用。而在RNA合成藥研發(fā)方面，這與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)、產(chǎn)品的生命周期有關(guān)。畢竟生物醫(yī)藥涉及人類生命健康，因此萬萬馬虎不得，新技術(shù)、新藥品的研發(fā)、審查極為嚴(yán)格，需要更長(zhǎng)時(shí)間去論證、去實(shí)驗(yàn)。

創(chuàng)新生態(tài)、核心技術(shù)“兩手一起抓”

作為一個(gè)新興產(chǎn)業(yè)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要互動(dòng)的創(chuàng)新生態(tài)。對(duì)于這一點(diǎn)，張佩琢表示，任何企業(yè)都不是孤立，在橫向上有合作伙伴，在縱向上有上下游“同仁”。近年來，吉瑪基因基于其技術(shù)的領(lǐng)先，還帶動(dòng)了園內(nèi)其他企業(yè)的發(fā)展，形成了園內(nèi)RNA干擾的上下游產(chǎn)業(yè)鏈。為此，由蘇州市范圍內(nèi)共計(jì)10家企業(yè)及2家研究所自愿聯(lián)合發(fā)起成立了國內(nèi)獨(dú)具特色的蘇州核酸藥物產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟。

張佩琢說，希望通過組建這個(gè)聯(lián)盟，加強(qiáng)上下游企業(yè)之間的溝通與合作，在這個(gè)領(lǐng)域中打造出更多更好的公司和產(chǎn)品。目前聯(lián)盟的工作主要圍繞產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展制定產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，來規(guī)范行業(yè)秩序。“當(dāng)然，在注重創(chuàng)新互動(dòng)的同時(shí)，在RNA技術(shù)核心領(lǐng)域，吉瑪基因還是要構(gòu)建屬于自己的技術(shù)體系，那種買來技術(shù)、產(chǎn)品封裝貼牌的發(fā)展路線有著太多的不可控因素?！蹦壳凹敾?qū)Ｗ氖禄蛩幬?、基因診斷試劑研發(fā)及相關(guān)產(chǎn)品生產(chǎn)，包括小核酸（RNAi）新藥研發(fā)，納米高分子、納米脂質(zhì)體研發(fā)，小核酸相關(guān)試劑siRNA、miRNA相似物、抑制物合成，分子診斷試劑研發(fā)生產(chǎn)以及第二代基因測(cè)序服務(wù)等，承擔(dān)并完成多項(xiàng)863計(jì)劃、重大新藥創(chuàng)制及省成果轉(zhuǎn)化項(xiàng)目，至今申請(qǐng)發(fā)明專利42項(xiàng)，14項(xiàng)獲得授權(quán)。