據(jù)一項在移植了人類免疫系統(tǒng)的小鼠中開展的新的研究報道，新型的基于RNA的分子可以搜尋并侵襲感染了HIV的細胞，同時又可避開侵襲健康的免疫細胞。這些發(fā)現(xiàn)指出了一條替代的治療方法來治療對標準療法不起反應的HIV患者。

    小段的抑制性RNAs（或稱siRNAs）是一些短的雙股RNA分子，它們能夠干擾某一特定基因的表達。盡管它們具有精確地瞄準細胞和分子的能力，但siRNAs作為治療制劑所展現(xiàn)的成功卻是有限的。當被注射到某一生物體內(nèi)之后，siRNAs往往會在血液中被摧毀，有時會在進入體內(nèi)時激發(fā)身體本身的免疫防御。

    現(xiàn)在，John Rossi及其同事通過將siRNAs加附到被稱作適體的短分子的終端而改善了siRNAs的功效。這些適體也是由RNA構成的。這種組合的分子的功能就像是一枚導彈；適體是其中的導向部分，它能向感染HIV的細胞猛撲過去，與HIV包膜結合并傳送出致命的裝載物siRNAs。適體部分還能肅清在血液中循環(huán)的病毒。附著在適體上的siRNA可降解在HIV基因組中的一個關鍵成分：tat/rev基因，為在小鼠中阻斷病毒復制施加了一個額外的治療性打擊。

    小鼠一般不會感染HIV，因此它們無法像非人類的靈長類動物那樣能夠提供對抗AIDS的情報。但Rossi及其同事通過在小鼠體內(nèi)移植人類的造血干細胞而使其攜帶了人類的血液和免疫系統(tǒng)，從而規(guī)避了這一問題。這些動物感染了HIV并產(chǎn)生出了許多的該種病毒，雖然它們無法復制出AIDS的所有癥狀。接著，該研究團隊顯示，注射一次適體 - siRNA分子可令其血液中HIV的濃度發(fā)生急劇的下降，而每周數(shù)次注射可完全地保護小鼠不發(fā)生T細胞的下降所造成的AIDS癥狀。盡管適體 - siRNA 分子需要注射才能起作用，但研究人員希望配制出一種在人體內(nèi)每月只需注射一次即有效的劑型。此外，由于適體可隨意地與不同的siRNAs混合并配伍，因此這是一種比發(fā)現(xiàn)另外新的針對像HIV這樣的標靶一直在變動的藥物要快得多而且更為靈活的方法。