在綜述近5年全球基因藥物的最新進(jìn)展時，天津溥瀛生物技術(shù)有限公司董事長于在林表示，基因藥物是生物醫(yī)藥藥物研發(fā)的最主要方向。

基因藥物是一種生物活性物質(zhì)產(chǎn)品，臨床上可用于疾病的治療、預(yù)防和診斷性治療。它的起始材料是基因組學(xué)研究中發(fā)現(xiàn)的功能性基因或基因的產(chǎn)物。

據(jù)介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質(zhì)藥物、人源化單克隆抗體、基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)疫苗、核酸藥物等10多種類型。

人源化抗體藥物進(jìn)展最快

于在林說，近5年來，全球基因藥物進(jìn)展情況總體良好。截至今年5月份，全世界已經(jīng)批準(zhǔn)123種基因藥物。

其中，進(jìn)展最快、獲得批準(zhǔn)最多的藥物是抗體藥物。于在林表示：“在過去的幾年內(nèi)，至少有30種抗體藥物獲得批準(zhǔn)，這個數(shù)據(jù)每年在增加。”

但是，目前抗體藥物的療效值得追問。于在林說，如今大規(guī)模應(yīng)用的抗體藥物，跟已經(jīng)用了50年的5-FU相比，并沒有體現(xiàn)出更好的效果。“現(xiàn)在幾乎絕大部分的抗體藥在臨床上幾乎沒能延長病人的生存率（平均3個半月），但患者還要承擔(dān)明顯的毒副作用和巨額的藥物費(fèi)用。”

基因治療藥物——基因藥物的一種。“目前僅在中國獲得批準(zhǔn)進(jìn)入市場。但是，這種藥物主要局限在腫瘤——頭頸部的腫瘤上，而這種腫瘤在中國并不是很多。”于在林說。

于在林介紹說，重組蛋白藥物的進(jìn)展非常不錯，這幾年，重組蛋白藥物已經(jīng)獲批了好幾個新藥。“像這種融合蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技術(shù)，也是一個非常好的新藥研發(fā)領(lǐng)域”。

最好的突破口

于在林所領(lǐng)導(dǎo)的實(shí)驗(yàn)室致力于基因藥物的研究。一方面，致力于與重大疾病相關(guān)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的人類新基因的發(fā)現(xiàn)，他說，目前他們共發(fā)現(xiàn)了37個人類基因，其中數(shù)個已經(jīng)獲得了美國專利。

另一方面，他們在長效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術(shù)平臺用于新藥研發(fā)已取得明顯的進(jìn)展。“現(xiàn)在已經(jīng)完成兩個治療用生物制品國家I類新藥的臨床前研究，進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究注冊申報階段。這兩個新藥均是新分子結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新重組蛋白質(zhì)藥物。在今后兩年里有望每年再完成1個新藥的臨床前研究工作。”

于在林說，盡管目前基因藥物進(jìn)展不錯，但是基因藥物領(lǐng)域存在亟待解決的關(guān)鍵技術(shù)問題。

最重要的是加強(qiáng)原創(chuàng)性研究，形成自主知識產(chǎn)權(quán)。“只有掌握了新分子結(jié)構(gòu)的發(fā)明專利，掌握了最原創(chuàng)的專利，今后才能用它進(jìn)行藥物的研發(fā)。”

其次要發(fā)展核心技術(shù)和公共平臺技術(shù)，贏得競爭主動權(quán)。于在林表示，在基因藥物這個領(lǐng)域，中國、美國、歐洲其實(shí)是比較接近的。“中國缺的不是技術(shù)而是要發(fā)現(xiàn)有價值的基因，在技術(shù)方面已經(jīng)沒有什么壁壘擋住我們”。

于在林表示，改進(jìn)（長效）型基因藥物的研發(fā)是我國生物醫(yī)藥的最好的突破口。“它的安全性比基因治療藥物好得多”。