來自美國波士頓兒童醫(yī)院干細胞項目組，哈佛醫(yī)學院等處的研究人員利用一種新型快速培養(yǎng)系統(tǒng)，在小鼠模型中促進了肌肉的生長，逆轉(zhuǎn)了杜氏肌營養(yǎng)不良癥。而且利用相同的化合物配方，研究人員也成功的在培養(yǎng)皿中生長出了人類肌細胞。這一研究成果公布在Cell雜志上。

文章的通訊作者是波士頓兒童醫(yī)院干細胞項目組主任，HHMI研究員Leonard Zon，這位著名科學家曾擔任國際干細胞協(xié)會主席，ISSCR創(chuàng)會會長，一直從事干細胞的相關研究，曾確定兒童癌癥干細胞，構建斑馬魚黑色素瘤模型等。

ZON，Wagers，Kahn和他們的同事接下來又進行了人類細胞的培養(yǎng)實驗，他們利用來自杜氏營養(yǎng)不良癥患者的皮膚細胞誘導生成多能干細胞，進行深入研究，“過去許多肌肉疾病無法進行iPS細胞模型的充分研究”Zon說，“還沒有人能夠得到能形成骨骼肌的iPS細胞”。

研究人員發(fā)現(xiàn)將三個小分子：forskolin毛喉素，堿性成纖維細胞生長因子bFGF和糖原合成酶激酶-3 GSK-3β抑制劑組合在一起，就能重編程iPS細胞，使其成為能成果植入小鼠的肌細胞。

Zon的下一個目標就是希望在未來幾年內(nèi)通過臨床試驗，能將這些培養(yǎng)皿中獲得肌細胞用于患者治療。他目前可能會在一個特定的解剖位置設法增加肌肉質(zhì)量，但對于像杜氏肌營養(yǎng)不良癥這樣的疾病，他提出了在不同的身體部位進行局部注射。

更廣泛的應用

Zon相信結(jié)合快速斑馬魚篩選技術，以及來自病患的特異性iPS細胞誘導技術，將能極大的加快治療的步伐，令科學家們能迅速篩選大量的化合物，優(yōu)化培養(yǎng)條件。這樣就能縮短候選化合物的名單，加快人類iPS細胞檢測進程。

“很難弄清楚利用iPS細胞制造不同組織所需的條件”，Zon說，“我們構建了一個非常快速的系統(tǒng)，能用于尋找需要的化學物質(zhì)，正是因為這一系統(tǒng)如此之快，因此我們并不需要一個假設一個實驗的進行，你可以直接進行篩選，找到結(jié)果，并看看其中有哪些是值得注意的。”

這一斑馬魚系統(tǒng)也可以用于快速發(fā)現(xiàn)組織生長的抑制劑，事實上，這一系統(tǒng)來自于實驗室最初希望發(fā)現(xiàn)能阻止肌肉生長的研究，當時他們想要找到一種在骨骼肌中生長的腫瘤：橫紋肌肉瘤rhabdomyosarcoma。

利用這些技術，Zon實驗室已經(jīng)申請了相關專利，這一平臺能用于斑馬魚大規(guī)模化學篩選，該實驗室也獲得了來自馬薩諸塞州生命科學中心的資助。