數(shù)十年來(lái)，科學(xué)家和醫(yī)生們一直夢(mèng)想著能夠通過(guò)在豬體內(nèi)培育器官，提供穩(wěn)定的人類器官供應(yīng)以滿足移植手術(shù)之用。然而，人們對(duì)于諸如人類免疫器官的排斥以及嵌入在豬基因組中的病毒有可能造成感染等問(wèn)題的擔(dān)憂則阻礙了研究。現(xiàn)在，通過(guò)在豬胚胎中改造60多個(gè)基因（相比以往在其他動(dòng)物中的基因編輯數(shù)量提高了10倍），研究人員認(rèn)為他們有可能生成了一個(gè)合適的非人類器官供體。

這項(xiàng)研究工作公布于10月5日美國(guó)國(guó)家科學(xué)院(NAS)在華盛頓召開的一次人類基因編輯會(huì)議上。哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)大牛George Church宣布，他和同事們利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)失活了豬胚胎中的62個(gè)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒(PERVs)。這些病毒嵌入在所有豬的基因組中，無(wú)法進(jìn)行處理或是被中和。人們擔(dān)心它們有可能會(huì)給人類移植患者帶來(lái)疾病。

Church研究小組還在另外一組豬胚胎中改造了20多個(gè)基因，其中一些基因編碼了定位在豬細(xì)胞表面上，已知可以觸發(fā)人類免疫反應(yīng)或造成凝血的蛋白。由于這一研究工作尚未發(fā)表論文，Church拒絕透露確切的基因。最終，用于器官移植的豬將需要接受這樣的改造及刪除PERV。

為移植做準(zhǔn)備

Church說(shuō)：“這是近十年來(lái)我一直想做的事情。”由他共同創(chuàng)立旨在生產(chǎn)出器官移植用豬的一家生物技術(shù)公司eGenesis，現(xiàn)正在設(shè)法讓這一程序變得盡可能廉價(jià)。

Church幾乎沒(méi)有發(fā)布任何有關(guān)他的研究團(tuán)隊(duì)如何成功除去這么多豬基因的細(xì)節(jié)。但他說(shuō)，兩組編輯豬胚胎都幾乎已經(jīng)為植入到豬媽媽體內(nèi)做好了準(zhǔn)備。eGenesis已經(jīng)在哈佛醫(yī)學(xué)院訂購(gòu)了設(shè)施，將在那里隔離病原體完成移植及豬培育工作。

CRISPR/Cas9技術(shù)的發(fā)明人、加州大學(xué)伯克利分校生物化學(xué)家Jennifer Doudna說(shuō)，她對(duì)編輯基因的數(shù)量印象非常深刻。如果這項(xiàng)工作能夠成立，對(duì)于開啟和關(guān)閉基因的合成生物學(xué)應(yīng)用是非常有用的。在一些微生物中，構(gòu)建出這樣的回路要求插入或改造多個(gè)相互調(diào)節(jié)的基因。

哈佛醫(yī)學(xué)院干細(xì)胞生物學(xué)家George Daley說(shuō)，切割多個(gè)基因?qū)τ谌祟愔委熞矊⒂袔椭驗(yàn)閹в羞z傳因素的許多疾病都不止與一個(gè)基因相關(guān)。